Famílias cobram da Anvisa liberação de medicamento para distrofia muscular de Duchenne
Pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) fizeram um apelo contundente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) durante uma audiência pública na Câmara dos Deputados. Eles exigem a liberação do medicamento Elevidys, cujo uso e comercialização estão suspensos no Brasil desde julho de 2025, gerando angústia e incerteza.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e degenerativa que afeta a musculatura, causando enfraquecimento progressivo. Os primeiros sinais geralmente surgem entre os 2 e 4 anos, e a progressão da doença pode levar à necessidade de cadeira de rodas na adolescência e comprometer funções vitais como coração e respiração em estágios avançados.
Durante o debate, pais relataram o impacto devastador da suspensão, exibindo vídeos de seus filhos mostrando melhora significativa com o uso do Elevidys. A esperança de uma vida com mais qualidade e autonomia para as crianças com DMD se choca com a cautela da agência reguladora, que aponta riscos e a necessidade de mais informações. Conforme divulgado pela Câmara dos Deputados, a situação levanta um debate crucial sobre o equilíbrio entre segurança e acesso a tratamentos inovadores.
Elevidys: A Esperança de uma Vida com Mais Autonomia
Humberto Scherer, pai do primeiro paciente a receber o Elevidys no Brasil, compartilhou a emoção de ver seu filho Guilherme, de 7 anos, correndo e subindo escadas após o tratamento. Ele criticou a suspensão temporária do medicamento pela Anvisa, afirmando que o Elevidys oferece a chance de transformar o futuro incerto das crianças com DMD em um caminho com mais possibilidades.
O apelo foi ecoado pelo médico Erick Cavalcanti, cujo filho também apresentou melhora na força muscular após dois anos de uso do Elevidys. Cavalcanti destacou que não foram registrados casos graves em crianças de 4 a 7 anos, faixa etária aprovada pela Anvisa em 2024, e que os problemas observados em outros países ocorreram em adolescentes ou em testes para outras doenças.
Anvisa Justifica Suspensão por Mortes e Falta de Dados
João Batista da Silva Júnior, gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, explicou que a suspensão preventiva do Elevidys foi motivada pelo registro de três mortes nos Estados Unidos, supostamente ligadas a falência hepática. A agência aguarda informações adicionais da Roche Farma Brasil sobre a eficácia e estudos de acompanhamento de longo prazo do medicamento.
Silva Júnior ressaltou que o Elevidys obteve um registro excepcional e condicional em dezembro de 2024, exigindo relatórios anuais de monitoramento. No entanto, a farmacêutica deixou de enviar dados cruciais sobre a eficácia devido a uma mudança de protocolo, o que intensificou a preocupação da Anvisa. A agência enfatiza que se trata de um produto complexo e de riscos, que requer atenção especial para garantir a segurança dos pacientes.
A Anvisa também identificou que dados de 2026 indicam uma piora no quadro dos pacientes a partir do terceiro ano de tratamento. Além disso, metade dos eventos adversos registrados no Brasil ocorreu devido ao uso do medicamento fora das especificações da bula (off-label). Diante desse cenário, a agência tomou a medida cautelar para investigar a fundo a situação.
Busca por Alternativas e Apoio Legislativo
Como alternativa, a Anvisa está analisando o medicamento Givinostat, com resultados previstos para o bimestre de julho e agosto de 2026. Paralelamente, o deputado Max Lemos (União-RJ), proponente do debate, anunciou a intenção de apresentar um projeto de lei para destinar recursos das apostas esportivas ao custeio do Elevidys no Sistema Único de Saúde (SUS).
O deputado Vitor Lippi (PSD-SP), que é médico, defendeu a agilidade na liberação do Elevidys, argumentando que efeitos hepáticos adversos são comuns a diversos medicamentos e não devem, por si só, impedir o uso. Ele alertou que a demora na decisão pode reduzir as chances de os pacientes terem uma vida saudável.
A advogada Daniela Forti questionou se a perda de tempo para os pacientes seria mais prejudicial do que a falta de dados técnicos. Ela sugeriu a retomada do acesso provisório ao medicamento, argumentando que a própria agência já reconheceu a segurança do produto, propondo a continuidade do registro com excepcionalidades para averiguação.
Luciene Bonan, diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, sinalizou que a pasta considera aceitável analisar a inclusão do Elevidys no SUS. Contudo, a decisão final do governo federal aguarda o parecer definitivo da Anvisa sobre o registro da fórmula, um passo crucial para trazer alívio e esperança às famílias que lutam contra a distrofia muscular de Duchenne.